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罕见疾病研发投资可能在生物制药领域增长区瑞强

文章来源：星情娱乐网 | 2022-06-30

罕见疾病研发投资可能在生物制药领域增长

不久前，辉瑞公司在研发方面的主要兴趣领域是传统疾病类别：心血管和代谢疾病; 神经科学; 关节炎和呼吸系统疾病; 抗感染药; 和肿瘤学。但辉瑞的产品组合现在却截然不同。虽然肿瘤学仍然 - 实际上是其管道中最大的一部分 - 其余部分主要集中在免疫学/炎症，疫苗，生物仿制药，罕见疾病和内科

辉瑞并非独一无二。像默克这样的大多数主要制药公司也做出了类似的投资组合转变。这样做有很多原因。首先，现在可以使用优质药物来治疗人们面临的许多重大问题，例如高血压，糖尿病，高胆固醇，抑郁症，关节炎等。虽然这些疾病无法治愈，但却有机会提出真正的问题。对现有疗法的改进 - 特别是对患者，医生或付款人产生重大影响的改善 - 很难得到。因此，公司正在进入重大突破机会更好的领域。

投资组合重塑的另一个驱动因素是，公司厌倦了在某些治疗领域进行主要成果研究以产生成功的产品。例如，为了向医学界证明新药降低血糖的重要性，公司现在需要进行大型结果研究，以证明他们的新药不仅可以降低糖尿病生物标志物，还可以减少心脏病发作和中风。这些类型的研究是对医疗实践的重要贡献，但它们也是昂贵的，需要数亿美元才能进行4 - 5年。另一方面，运行用于新的靶向癌症疗法的临床程序通常需要相对较小的临床试验，这些试验成本低且耗时。

定价在决定投资一个资源的治疗领域方面也起着关键作用。在过去，大型制药公司将以相对适中的价格针对全球数千万人开出的药物。利润是按成交量而非价格进行的。然而，最近这种情况发生了变化。生物制药公司已经发现，针对小型，小众患者群体的新药，只要真正改变患者的生活，甚至治愈，就可以获得高价。此外，如果能够在总体上为医疗保健系统节省全部成本，付款人将接受这种药物的高价格。虽然这种小型市场药物不太可能产生以前的大片，如立普妥和Januvia。

IQVIA人类数据科学研究所最近的一份报告称，如果这还不足以成为利基产品的理由提供了另一个。根据治疗区域查看2018年综合成功率的图表发现，对于所有适应症，成功率为11％。这个数字与行业规范有关。然而，突出的是罕见疾病药物的临床成功率高达26％ - 很容易使所有其他领域相形见绌。为什么罕见疾病药物会脱颖而出？一方面，这些药物适用于患有严重疾病的人，如果有的话，这些疾病几乎没有。因此，监管机构倾向于对这些药物的利益 - 风险等式持逐步观点，因为患者和医生愿意忍受一些副作用。毕竟，这些药物对没有其他选择的患者有益。此外，鉴于没有其他竞争药物。